上海6月13日电 (记者 陈静)记者13日获悉，依库珠单抗注射液(舒立瑞®)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。
gMG是一种慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。gMG在任何年龄段均可发病，40岁以前女性患者多于男性，60岁以后男性患者多于女性。据介绍，gMG患者症状复杂多样，最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、窒息、极端疲劳和呼吸衰竭，严重影响患者及其家人的日常生活，因此治疗需求非常迫切。
知名神经内科专家焉传祝教授当日接受采访时表示：“临床上，对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的难治性gMG患者来说，如果病情没有得到适当的控制，发生危及生命危象的风险较高。我们期待有更多的患者可以因舒立瑞®获益，提高生活质量。”
据了解，依库珠单抗此次获得NMPA批准，是基于一项关键III期临床试验(REGAIN研究)有效性和安全性的结果。REGAIN研究表明，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的相关难治性gMG患者，在肌肉力量、生活质量方面获得快速且持续的改善。
REGAIN研究是一项为期26周、Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心研究，评估了依库珠单抗在难治性gMG成人患者中的有效性及安全性。该研究在北美、拉丁美洲、欧洲和亚洲招募难治性gMG患者。(完)